Yale Üniversitesi’ nin raporuna göre, üniversitede geliştirilen yeni bir nanopartikül, beyin tümörleri de dahil olmak üzere, pek çok kanser türünde kullanılmak için yeni tedavi yollarına kapı aralayabilir.

Nature Materials dergisinin yayımladığı heyecan uyandırıcı makalenin baş araştırmacısı BMES üyesi W. Mark Saltzman Yale’de biomedikal mühendislik kürsüsünde profesör olarak çalışmakta. Araştırmayı “Özgün kimya yöntemleri kullanılarak, yeni bir polimer ailesi sentezledik ve daha önce kullanılan hiçbir malzemeye benzemeyen ürünler elde ettik.” cümleleriyle özetleyen Saltzman duyurusunda, geliştirdikleri sistemin her tür gen terapisi için kullanılabileceğini belirtiyor.

Nanopartiküllerin gen terapisinde umut vaat ettiği uygulamaları mevcut. Yale ekibinin yaptığı duyuruya göre hastalıkların esas sebeplerini gösteren bir medikal tedavi yöntemi şu anda semptomları tedavi etmede kullanılmaya başlanıyor. Nanopartiküller, kistik fibroz ve Huntington gibi birçok hastalık için yeni tedavi yöntemlerinin geliştirilmesinin önünü açabilir.

Saltzman ve meslektaşı olan yönetici araştırmacı Zhaozhong Jiang, Yale Mühendislik ve Uygulamalı Bilimler Okulu’ nda görev yapmaktalar.  BMES üyeleri olan Jiangbing Zhou, Christopher J. Cheng. Caroline E. Weller, Jie Liu, Toral R. Patel ve Joseph M. Piepmeier makalenin diğer yazarları.

Ekibin makalede duyurduğuna göre; viral olmayan yeni partikül güvenli ve çok etkin bir yöntemle tıpkı bir virüs gibi davranarak, spesifik bir geni hastalıklı hücreleri onarmak ya da onları öldürmek üzere etkinleştiriyor. Diğer mevcut “viral olmayan gen terapisi” yöntemlerinin, yeterince etkin olamama ya da sağlıklı hücreleri öldürme ihtimali taşıyan kuvvetli pozitif elektrik şarjı gibi eksiklikleri ve kısıtları bulunmakta. Viral gen terapisi yöntemleri ise tehlikeli immün reaksiyonları da kapsayan birçok yan etkiye sahip.

Yale araştırma ekibi, bu aşırı şarj problemini, nanopartikülleri daha hidrofobik hale getirerek aştılar. Bunun sonucu olarak, partikülün suyla herhangi bir kimyasal bağ kurma ihtimali azaldı. Özellikle, nanopartikülleri oluşturan polimerler içine suda çözünmeyen güvenli birimler eklendi.  Bu sayede pozitif şarj azalması ve stabiliteninse  artması sağlandı. Sunulan yöntem ticari olarak piyasada bulunan yöntemlerden çok daha etkin ve daha güvenli bir mekanizma ortaya koydu.

Saltzman çalışmanın güvenilirliğini, “ Bu maddeden hayvanlara yüklü miktarda enjekte ederek, etkin miktarda gen sağlamaktayız. Ancak araştırmalarımızda şu ana kadar herhangi bir toksik etkiye rastlamadık” cümleleriyle ifade etmekte.

Makalenin giriş kısmına göre:

“ Viral olmayan gen üretimi için, pek çok sentetik polikatyonik vektör in vitro denelemerde yüksek etkinliğe sahip oldukları halde, aşırı şarj yoğunlukları bunları in vivo uygulamalar için toksik yapmaktadır. Burada düşük şarj yoğunluğu olan ve yeterli miktarda gen sağlayabilen yüksek moleküler ağırlıklı bir seri terpolimerin sentezini tanımlıyoruz ve yeterli miktarda gen sağlayabildiklerini gösteriyoruz. Bazıları ticari transfeksiyon ayraçları polietilenimin ve lipofektamin 2000’ in etkinliğinden de üstün gelmiştir.

Terpolimerler, lakton ile dialkyl diester ve amino diolün enzim katalizörlü polimerizasyonuyla sentezlenmiştir ve hidrofobiteleri ise lakton içeriği değiştirilerek ve özel bir lakton kopolimeri seçilerek ayarlanır. Pro-apoptotik takip geninin tümör ksenografına terpolimerlerden biri aracılığıyla hedeflenen ulaşımı, tümördeki büyümede kayda değer bir inhibisyona sebep olurken, hem in vitro hem de in vivo koşullarda minimal toksisiteye sebep olur. Bulgularımız terpolimerlerin gen sağlama yeteneklerinin yüksek moleküler ağırlıklarından ve arttırılmış olan hidrofobisitelerinden kaynaklandığını göstermektedir. Bu sayede düşük şarj yoğunlukları da telafi edilmiştir.”

Kaynak: http://www.bmes.org